科望医药ES014获FDA孤儿药资格 硬纤维瘤治疗迎来全球首创疗法新突破

  2026年3月3日，科望医药正式宣布，其自主研发的全球首创CD39/TGF-β双特异性抗体ES014，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，适应症为硬纤维瘤。这一里程碑式进展，不仅为全球硬纤维瘤患者带来了全新治疗希望，更为ES014的全球临床开发与商业化进程按下“加速键”。

ES014作用机制

  硬纤维瘤为罕见的局部侵袭性软组织瘤，可导致剧烈疼痛、身体功能受损及危及性命的并发症。目前的治疗方法通常会导致肿瘤复发或严重的副作用，患者对于更有效安全的疗法存在迫切需求。当前全球范围内仅一款药物获批专治硬纤维瘤，临床治疗存在巨大的未满足需求，尤其针对难治性、复发性患者，亟需安全有效的创新治疗方案。

  ES014此次斩获FDA孤儿药资格，与其在临床研究中展现的积极数据表现密切相关。2025年12月，在欧洲肿瘤内科学会亚洲年会（ESMO Asia）优选论文专场，科望医药以口头报告形式公布了ES014的中国I期临床研究数据。研究结果显示，ES014显示出良好的安全性，未观察到剂量限制性毒性（DLT）且不良事件多为轻度。在5例可评估的硬纤维瘤患者中，ES014单药治疗实现了40%的客观缓解率（ORR），疾病控制率（DCR）更是达到100%;其中达到部分缓解（PR）的患者仍在持续接受治疗，展现出优异的疗效持续性，同时整体安全性可控，为这一罕见难治瘤种提供了极具潜力的创新治疗方向。

  作为全球首个进入临床阶段的CD39/TGF-β双抗，ES014的创新机制为其临床价值奠定了坚实基础。硬纤维瘤的发生发展高度依赖β-catenin与TGF-β通路的协同驱动，同时肿瘤细胞高表达CD39。ES014初步成功挑战了行业面临的靶向TGF-抗肿瘤药物的研发难题，通过高亲和力靶向CD39，将强大的TGF-阻断作用“锚定”并限制在肿瘤微环境中CD39表达的免疫细胞和肿瘤细胞上，从而精准重塑抗肿瘤免疫力，同时避免对其他正常组织或肿瘤细胞产生非预期的影响。

  此次FDA孤儿药资格认定，将为ES014带来多重政策红利，包括美国市场7年的市场独占期、临床试验相关费用的税费抵免、新药上市申请费用减免，以及FDA的临床开发专项指导支持，将大幅加速ES014全球的临床开发进程，推动这款中国原研创新药更快惠及全球患者。

  近年来，科望医药持续深耕免疫疗法的源头创新，依托差异化技术平台布局多条具备全球竞争潜力的研发管线。ES014相继实现临床进展与国际监管的阶段性里程碑，持续验证了科望医药的原研创新实力。