重症肌无力病友康复朋辈分享会：泰它西普新适应症患者端上市发布

  2025年6月15日，第12个“6.15重症肌无力关爱日”，由荣昌生物和蝶爱新生联合主办的“全力以赴，爱启新生·病友康复朋辈分享会”在江苏扬州举行。荣昌生物免疫事业部副总裁吴静平、辽宁中医药大学附属医院乔文军教授、徐州医科大学附属医院张勇教授、北京爱力重症肌无力关爱中心运营总监陈彦利出席了该会议。该会议作为“2025第三届重症肌无力与神经免疫医学创新公益论坛”的重要环节，聚焦重症肌无力(MG)治疗前沿与患者康复实践，通过专家演讲、患者故事分享及圆桌论坛等形式，探讨疾病管理新路径，值得关注的是，五月底刚获批新适应症的中国原研创新药泰它西普作为会议核心议题，在现场完成患者端首次上市发布，标志着中国在该领域实现“零的突破”。

  疾病现状：未被满足的临床需求

  据了解，重症肌无力是由神经-肌肉接头传导障碍引起的全身骨骼肌无力的自体免疫性罕见病，列于中国第一批《罕见病目录》第32位。中国大约有20-30万患者，年约新发病1万名患者。研究表明，约80%的眼肌型患者在发病2-3年内可能进展为全身型重症肌无力，出现广泛性肌无力、言语及吞咽障碍等严重症状。由于疾病可能导致呼吸衰竭等危象，约30%的重症患者需要长期家庭照护支持。

  “带您重新认识重症肌无力”专题报告中，辽宁中医药大学附属医院乔文军教授指出传统治疗方式的不足，体现在“激素和其他免疫抑制剂发挥作用的同时伴随多种副作用，危重患者有可能采用免疫球蛋白静点和血浆置换的方法治疗，但价格昂贵，也有些副作用。”2024版专家共识指出，约10%-20%的重症肌无力患者对常规免疫治疗反应有限，无法达到治疗目标。

  在“从传统到靶向，从重症肌无力(MG)治疗新进展”的专题报告中，徐州医科大学附属医院张勇教授指出，重症肌无力患者需要高效、安全、经济、使用方便的新型药物。他认为新型靶向制剂能够更好地实现治疗目标，近年来，新药的出现为重症肌无力患者带来更多治疗选择，但均作用于致病原因的下游，无法清除上游的抗体产生环节。

  治疗突破：中国原研药填补MG治疗空白

  就在二十天多前，荣昌生物自主研发的全球首款双靶点生物制剂泰它西普治疗全身型重症肌无力，获国家药品监督管理局批准上市。报道显示，泰它西普在重症肌无力领域斩获多项“第一”：在已完成的全身型重症肌无力Ⅲ期临床研究的药物中，MG-ADL应答率数据最高——98.1%患者 MG-ADL评分率降分≥3分，这意味着，在已经完成的全球新药临床试验中，这款药让超过98%的患者在穿衣、吃饭、说话这些日常活动中的困难明显减少;是全球首个获批用于治疗重症肌无力的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白;成为国内首个获批上市的用于治疗重症肌无力的国产原研生物药。

  值此“615重症肌无力关爱日”，泰它西普在“2025第三届重症肌无力与神经免疫医学创新公益论坛”的“病友康复朋辈分享会”上完成患者端首次上市发布。荣昌生物免疫事业部副总裁吴静平在致辞中表示，泰它西普作为全球首个获批用于治疗重症肌无力的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白，将以“一破一立”的战略姿态，重塑全球重症肌无力治疗格局。“破”是打破进口依赖，将患者年治疗费用降低;“立”是建立中国标准，为抗体阳性患者提供了更安全、更长效的“中国答案”。

  医患共进：患者组织呼吁多方协同

  作为“患者主场”，多位重症肌无力患者分享了自己与疾病作战，与病友并肩的经历。在“重症肌无力治疗前沿的医患共进之路”圆桌论坛环节，作为患者组织代表，北京爱力重症肌无力关爱中心运营总监陈彦利呼吁，重症肌无力的药物研发、医疗保障、社会服务、科普认知需各方力量“全力以赴，爱启新生”。

  值得一提的是，此次公益论坛发布了雪花人IP，旨在宣扬“重症肌无力是一片可以融化的雪花”。一如吴静平所言，见证“爱启新生”的希望之光，凝聚“全力以赴”的行动共识——以科技为剑，加速创新药普及，让罕见病不再“罕治”;以爱心为桥，汇聚社会力量，让患者拥有有力人生。(左暖)