血管舒缩症非激素治疗新选择——安斯泰来全球创新药物Fezolinetant落地博鳌乐城

  6月3日，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区简称“乐城先行区”)与安斯泰来中国共同宣布，由安斯泰来全球首创的治疗绝经相关中度至重度血管舒缩症状的非激素、选择性神经激肽3(NK3)受体拮抗剂药物Fezolinetant正式获批落地博鳌乐城。这款创新药物的可及，有望为国内绝经相关潮热、盗汗患者带来非激素治疗的新选择。

  “经过20余年的不懈努力，中国大众对于绝经管理的重视度已显著提升，越来越多的绝经期女性希望能得到更好的生活质量。”安斯泰来中国区总裁赵萍女士表示，“绝经综合症包括盗汗潮热给女性的身体和生活带来了许多困扰，目前激素治疗是唯一可以帮助患者解决所有绝经相关问题的治疗方式，但由于适用人群的限制和可能出现的安全性问题，激素治疗的使用率目前还很低。许多绝经期女性没有得到最佳的治疗。安斯泰来致力于加速将全球创新成果引入中国，同时探索创新模式来实现创新药物的早期准入。Fezolinetant在乐城先行区的先行先试，将让中国女性与欧美国家女性同步使用到全新作用机制的非激素治疗药物，改善绝经期女性盗汗、潮热的问题，重获美好生活。”

  “作为一个开放创新的医药产业平台，乐城的发展离不开各位合作伙伴的支持。通过各方的协作推进，乐城得以汇聚越来越多优质的医疗资源，医疗服务水平、质量不断提升，为人民健康提供前沿领先的方案。安斯泰来与乐城在创新药先行先试等方面开展了长期的友好合作，并取得了一系列成果。希望未来持续与安斯泰来等先进国际药械企业开展广泛深入的合作，推动更多创新药物和治疗方案的加速引进，进一步提升国内患者对于创新药物的可及性。”博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委书记、局长贾宁表示。

  全球首创药物翻开VMS治疗新篇章

  血管舒缩症(VMS，又称潮热和/或盗汗)是绝经期女性中最常见的主诉之一[1，2]，潮热从头部、颈部、胸部和上背部突然发作，皮肤红润，温度升高，全身热感。这些症状通常持续1-5分钟，随后可能出现寒战、湿冷、焦虑甚至偶发心悸的症状[3，4]。中度至重度血管舒缩症状患者可还能出现睡眠问题、疲乏、焦虑和抑郁，这些症状还可能影响其日常活动和工作能力。我国女性生殖衰老队列研究发现围绝经期女性中受到这一问题困扰的比例高达80%，其中出现中重度症状比例超过50%，这与欧美国家数据保持一致[5-7]。我国女性出现VMS持续时间中位数为4.5年 [7]。  绝经相关VMS会对女性健康、生活质量，以及社会经济都带来潜在的负面影响[8-11]。  

  血管舒缩症状给围绝经期女性的生活工作都带来严重困扰，但传统治疗方法仍有局限。目前缓解绝经相关VMS最常用的治疗方法为绝经激素治疗。然而，绝经激素治疗的使用禁忌症较多，具有治疗窗口期，研究证明还可能会增加乳腺癌、心血管疾病和血栓栓塞发生风险[12，13]。

  由安斯泰来首创的Fezolinetant是全球首款获批治疗绝经相关血管舒缩症状(VMS)的一种非激素、选择性神经激肽3(NK3)受体拮抗剂，可阻断神经激肽B(NKB)与kisspeptin/神经激肽B/强啡肽(KNDy)神经元结合，从而调节体温调节中枢的神经元活动，降低绝经相关VMS的发生频率和严重程度。

  该产品已通过三项全球III期临床研究确定了其疗效和安全性，研究均达到所有主要疗效终点。治疗后第4和12周时，Veoza 45 mg组中度至重度VMS发生频率和严重程度较基线的降幅在统计学上显著优于安慰剂组[14，15]，同时验证了45mg Vezoa治疗52周后总体安全性良好[16]。此前，Fezolinetant已相继于2023年5月和12月获得美国和欧洲的批准，用于治疗绝经相关的中度至重度血管舒缩症状。

  合力推动创新药更早惠及中国患者

  乐城先行区于2013年2月28日经国务院批准设立，享有国家赋予的特许医疗、特许经营、特许研究和特许国际交流等特殊优惠政策，是全国唯一的“医疗特区”。近年来，在海南自由贸易港和“先行先试”政策叠加优势的驱动下，乐城先行区已基本实现医疗技术、装备、药品与国际先进水平“三同步”，成为国际创新药械率先进入中国市场的最主要通道。过去几年来，安斯泰来公司不断深化与乐城管理局的合作，积极携手引进国际创新药品，合力造福中国患者。

  Fezolinetant是安斯泰来第三款落地乐城先行区的创新药，另外两款分别是中国首款获批用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病的FLT3抑制剂吉瑞替尼(适加坦®)，和全球首个获得批准治疗既往在手术前或手术后接受过PD-1/L1抑制剂和含铂化疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌的抗体偶联药物enfortumab vedotin (PADCEV®)。值得一提的是，适加坦是在乐城先行区使用的第一个治疗急性髓系白血病的药物。该产品在2020年获得中国国家药品监督管理局的优先审评资格17，同年被列入第三批临床急需境外新药名单18。目前，吉瑞替尼(适加坦®)已经获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病(AML)合并FLT3的成人患者。此外，enfortumab vedotin (PADCEV®)也已经完成在华临床试验，目前在药品上市前的审评阶段。

  警戒性声明：

  本新闻稿中，有关当前计划、估计、战略和信念以及其他非历史事实的陈述，均为关于安斯泰来未来表现的前瞻性陈述。这些陈述是根据管理层结合当前可获得的信息而形成的当前假设和信念得出的，并涉及已知和未知的风险与不确定性。许多因素可能导致实际结果与前瞻性陈述中讨论的结果产生重大差异。这些因素包括但不限于:(i)与制药市场有关的一般经济条件和法律法规的变化，(ii)货币汇率波动，(iii)新产品上市的延迟，(iv)安斯泰来无法有效地销售现有产品和新产品，(v)安斯泰来无法继续有效地研究和开发在竞争激烈的市场中被客户接受的产品，以及(vi)第三方侵犯安斯泰来的知识产权。

  本新闻稿中包含的有关药品(包括当前正在开发的产品)的信息并不构成广告或医疗建议。

  1、本文所涉及的药品为研究中的药品，尚未在中国获批适应症， 安斯泰来中国不推荐任何未获批的药品使用(除中国大陆已获批的特殊地域外)。

  2、本文旨在传递医药前沿信息，不构成对任何药物或诊疗方案的推荐或推广。

  3、如您想了解更多疾病知识或药品、诊疗相关信息，请咨询医疗卫生专业人士。

  参考文献

  1. Stearns V, Beebe KL, Iyengar M, et al.  JAMA. 2003;289:2827-34.

  2. Kronenberg F. Exp Gerontol. 1994;29:319-36.

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  6. Stearns V et al. Lancet. 2002 Dec 7;360(9348):1851-61.

  7. Li J, et al. Climacteric. 2020. 23(1): 46-52 .

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  16. Neal-Perry G et al. Obstet Gynecol. 2023 Apr 1;141(4):737-747

  17. Center for Drug Evaluation, NMPA. List of priority review varieties. Available at: http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=21. Last accessed December 2020.

  18. Center for Drug Evaluation, NMPA. Notice on the release of the third batch of clinically urgently needed overseas new drugs. Available at: http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=5ed6430be031fc66. Last accessed December 2020.